En à peine deux ans, des équipes du monde entier se sont approprié la technique, simple, rapide et peu coûteuse, pour modifier le génome de nombreux types de cellules, tant chez les bactéries que chez les plantes ou chez les animaux, rapportait La Recherche en janvier dernier.
En avril 2014, la revue Nature a consacré sa une à CRISPR, qualifiée de « Révolution dans la modification des gènes » et, de son côté, la revue Stem Cell Assays l’a couronnée « méthode de l’année 2014 ».
En novembre 2014, Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna, scientifiques française et américaine, ont reçu le prix Breakthrough, doté de 3 millions de dollars, pour cette découverte. Elles ont décodé les rouages internes d'un mécanisme naturel de protection des bactéries. Ces dernières conservent des séquences de l'ADN des virus qu'elles ont déjà rencontrés, ce qui leur permet de reconnaître ces derniers si elles les rencontrent à nouveau. Le mécanisme permet de détecter facilement une séquence d'ADN donnée, puis de la découper avec précision.
« En un tour de force de déduction élégante et d'expérimentation », les chercheuses « ont développé une version “plug-and-play” de cette approche ». Leur technique « donne aux scientifiques le pouvoir de supprimer ou d'ajouter du matériel génétique à volonté » (Time).
« CRISPR est un peu comme le correcteur d’un journal relisant un article », explique Denis Duboule, généticien à l’Université de Genève, que rapporte La Tribune de Genève. « Il permet d’éditer l’ADN à volonté, c’est-à-dire d’enlever un mot ou de le remplacer par un autre, sans toucher au reste de la phrase. C’est très prometteur. On pourrait ainsi “soigner” un gène malade. »
Des biologistes du Massachusetts Institute of Technology (MIT), dont les résultats ont été publiés dans la revue Nature Biotechnology en mars 2014, ont utilisé CRISPR pour traiter des souris adultes atteintes d’une maladie génétique du foie. Quelques mois plus tard, des chercheurs italiens sont parvenus, par la même méthode, à corriger des cellules humaines, a rapporté Nature.
« La thérapie génique classique, telle qu’elle est pratiquée chez l’homme, consiste à ajouter une copie fonctionnelle du gène déficient dans le génome. Mais cette approche souffre d’un défaut: on ne contrôle pas où le gène médicament s’incorpore dans l’ADN. Certains bébés-bulles traités par thérapie génique ont ainsi été guéris de leur maladie, mais ont développé par la suite des leucémies, parce que le gène de substitution s’est inséré dans une région sensible de leur ADN », rapporte Denis Duboule. « CRISPR apporte une solution séduisante à ce problème, puisqu’il ne s’agit plus d’ajouter du matériel génétique, mais de réparer le gène défectueux. »
La technologie suscite l’enthousiasme, mais inquiète aussi. En mars 2015, des chercheurs ont publié des mises en garde dans Nature et Science, rapporte La Tribune de Genève. La technologie doit, estiment-ils, n’être utilisée chez l’homme que pour des thérapies génétiques classiques, c’est-à-dire ne touchant que les cellules défaillantes d’un individu, et non sur des embryons, ce qui aurait pour conséquence de transmettre les modifications à la descendance.
sources : La Recherche, Time, La Tribune de Genève.
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